馬里蘭州蓋瑟斯堡市和中國蘇州2022年8月26日 /美通社/ — Sirnaomics Ltd.（「公司」，「Sirnaomics」，股份代號：2257.HK），是一家行業領先的專注於探索及開發RNAi療法的生物製藥公司。Sirnaomics宣佈公司正於新型治療產品管線中積極推進GalAhead™ RNAi遞送平台，專注於補體介導相關疾病的治療。目前在基於GalAhead™遞送平台的四個候選產品中，針對補體因子B的STP144G已進入IND準備階段，而其他三款產品STP146G、STP145G和STP247G正進入候選提名階段。
Sirnaomics專有的GalNAc-RNAi療法遞送平台GalAhead™依託於獨特的RNA結構，可以「沉默」單個或多個mRNA靶點，特別是其結構中兩個關鍵技術組件mxRNA™（小型化RNAi觸發器）及muRNA™（多單位RNAi觸發器）。mxRNA由長度約為30 nt的單鏈寡核苷酸組成，旨在下調單類基因。而muRNA由多條單鏈寡核苷酸組成，允許同時「沉默」兩個或多個目標。
補體介導相關疾病是Sirnaomics基於GalAhead遞送平台產品的核心治療領域之一。mxRNA抑制劑的設計經驗證在齧齒動物和非人類靈長動物模型中具有持久治療活性，基於此公司已經開發三個基於mxRNA的新項目和一個基於muRNA的項目，並已進入候選治療藥物的提名階段。其中，針對靶向補體因子B的STP144G是此類候選藥物中第一個進入IND準備階段的產品，預計在2023年下半年進入臨床研究。針對靶向補體因子C3的STP146G和針對靶向補體因子C5的STP145G已經在原代細胞培養和齧齒動物模型上獲得充分驗證。除此之外，公司亦研發了一種雙靶點muRNA藥物化合物STP247G，可同時抑制補體因子C及補體因子B，適用於治療補體介導相關的免疫疾病。由於上述候選藥物的結構簡化，故此其成藥后的化學、製造和控制過程都有良好的毒理學特性。
Sirnaomics首席技術官Dmitry Samarsky博士表示：「我們對公司專有的GalAhead遞送平台的表現非常滿意，基於這種新技術，我們能夠快速、可重現、可預測地擴大與推進該遞送平台產品管線。」
「我們對於基於GalAhead遞送平台管線的擴展速度感到歡忻鼓舞。通過這種獨特的GalNAc相似物加上肝臟肝細胞靶向候選藥物，公司進入了治療補體介導相關疾病的新領域。」Sirnaomics創始人、董事會主席、執行董事、總裁兼首席執行官陸陽博士說道，「我們預計的基於該遞送平台的第一個候選藥物將於2023年下半年進入臨床研究階段。」
關於補體介導相關疾病
補體因子是免疫系統的一個組成部分，以保護宿主機體免受各種微生物的入侵與增殖。除此之外，補體因子還會參與清除人體自身受損或變異的細胞。補體系統的激活是一個非常精確的過程，它由存在於血漿和宿主細胞表面的調節蛋白嚴格控制。經研究發現補體蛋白的過度激活為許多疾病的原因。這些疾病包括如自身免疫性疾病、阿爾茨海默氏綜合症、精神分裂症、非典型溶血性尿毒癥綜合症、血管性水腫、黃斑病變和克羅恩病。（Adv Clin Exp Med, 2012 Jan-Feb；21（1）：105-14）。
關於Sirnaomics
Sirnaomics是一家RNA療法生物製藥公司，公司候選產品處於臨床前及臨床階段，專注於探索及開發創新藥物，用於治療存在醫療需求及龐大市場機會的適應症。Sirnaomics是在中國和美國均擁有重要市場地位的首家臨床階段RNA療法生物製藥公司，且是首家將其核心產品STP705的RNAi療法在腫瘤學領域取得積極IIa期臨床結果的公司。如欲了解更多關於公司資訊，可瀏覽：www.sirnaomics.com。
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Sirnaomics首席技術官
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