韓國大田2022年8月4日 /美通社/ — 韓國的生物科技初創公司GenKOre基於其超緊湊型基因編輯技術，成功開發了腺嘌呤鹼基編輯器(ABE)，相關研究報告於2022年8月2日發表在《自然-化學生物學》雜誌上。
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GenKOre（主頁：www.genkore.com）是從韓國政府投資的研究機構韓國生命工學研究院(KRIBB)分拆出來的企業。該公司通過專有的基因編輯平台開展平台業務。GenKOre成功開發了可通過腺相關病毒(AAV)傳遞的超緊湊型CRISPR系統，稱為TaRGET（基於RNA的緊湊型核酸酶/增強基因組編輯技術），相關研究報告已於2021年發表在《自然-生物技術》雜誌上。可裝載AAV的ABE技術就是源自TaRGET平台。
GenKOre開發的超緊湊型ABE由於尺寸非常小，因此可通過AAV進行傳遞，並且具有特異性和多功能的鹼基編輯活性，這也在體內得到了驗證。以往的鹼基編輯技術是基於較大的SpCas9核酸酶開發出來的，無法通過裝載量有限的AAV載體進行傳遞，因此僅限於肝臟傳遞。這種新的鹼基編輯技術有望通過AAV傳遞，為遺傳性疾病提供各種體內治療方案。
GenKOre最近擴建了其位於首爾的研究中心，希望吸引大量人才來開發基於超緊湊型ABE的基因療法，並尋求與製藥公司和學術界的合作。此外，通過與在免疫細胞和造血干細胞方面具有專業知識的企業建立戰略聯盟，該公司正在將業務擴展到體外基因治療領域。因此，ABE平台將被用於開發體外基因編輯療法。
要詳細瞭解在《自然-化學生物學》雜誌上發表的相關內容，請訪問：https://www.nature.com/articles/s41589-022-01077-5。
GenKOre網站：www.genkore.com