歐洲藥品管理局的加速評估允許 leniolisib 的審查期從標準的 210 天縮短至 150 天
Pharming 有望在 2022 年下半年提交 leniolisib 的上市許可申請
荷蘭萊登2022年8月1日 /美通社/ — Pharming Group N.V.（「Pharming」或「公司」）(EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) 宣佈歐洲藥品管理局 (EMA) 人用醫藥產品委員會 (CHMP) 已批准加速評估 leniolisib 的上市授權申請 (MAA)。Leniolisib 已被研究在歐洲經濟區 (EEA) 用於治療罕見的原發性免疫缺陷 PI3Kδ 過度活化綜合症的成人和 12 歲或以上青少年患者。Pharming 正步入正軌，計劃於 2022 年 10 月向歐洲藥品管理局提交 leniolisib 的上市授權申請。
加速評估將人用醫藥產品委員會審查上市授權申請的時間由 210 天縮短至 150 天。 如果歐洲藥品管理局認為該產品對公共衛生和治療創新具有重大意義，則根據要求授予加速評估上市授權申請。
Leniolisib 的臨床開發包括來自該產品的第 II/III 期研究的積極數據，該研究滿足了其在目標患者群體中評估的淋巴結大小縮小和免疫缺陷校正的共同主要終點。主要療效結果表明，Leniolisib 的臨床療效優於安慰劑。與基線相比，指數淋巴結病灶 (p=0.0012) 中直徑乘積 (SPD) 的 log10 轉換總和顯著降低，同時免疫功能障礙正常化，並可從基線 (p<0.0001) 的初始 B 細胞比例增加證明。淋巴結病灶的縮小和初始 B 細胞比例的增加在患者中很重要，因其表明 PI3Kδ 過度活化綜合症標誌物減少。
在該研究中，leniolisib 通常具有良好的耐受性，兩個治療組中報告的大多數不良事件都歸類為輕度。Leniolisib 組沒有導致研究治療中斷的不良事件，沒有死亡，嚴重不良事件的發生率低於安慰劑組。沒有一宗嚴重不良事件懷疑與研究治療有關。
Pharming 醫務總監 Anurag Relan 評論道：
「接受對 leniolisib 的加速監管審查強調了對 PI3Kδ 過度活化綜合症患者的高度未滿足需求，該產品可能是第一款獲得批准用於治療這種罕見疾病的藥物。這是 PI3Kδ 過度活化綜合症社群和 Pharming 的一個重要里程碑，其建基於我們在 2022 年 2 月首次報告的成功第 II/III 期數據。我們仍然專注透過監管審查程序推進 leniolisib，我們的上市授權申請有望在今年 10 月提交，因我們尋求向歐洲的免疫學家、血液學家及其患者提供此重要新產品。」
關於 PI3Kδ 過度活化綜合症 (APDS)
PI3Kδ 過度活化綜合症是一種罕見的原發性免疫缺陷，每百萬人中約有 1 至 2 人受影響。它又稱 PASLI，是由調節白細胞成熟的兩種基因 PIK3CD 或 PIK3R1 中的任何一種突變引起。這些基因的突變導致 PI3Kδ（磷酸肌醇 3-激酶 δ）通路過度活躍。1,2PI3Kδ 通路中的平衡訊號傳導對生理免疫功能至關重要。當該通路過度活躍時，免疫細胞無法成熟和正常運作，導致免疫缺陷和失調。1,3PI3Kδ 過度活化綜合症的特徵是嚴重、復發性鼻竇肺感染、淋巴組織增生、自身免疫和腸病。4,5由於這些症狀可能與其他原發性免疫缺陷等多種疾病有關，因此 PI3Kδ 過度活化綜合症患者經常被誤診，中位診斷延遲為 7 年。6由於 PI3Kδ 過度活化綜合症是一種惡化性疾病，這種延遲可能會隨著時間導致損傷累積，包括永久性肺損傷和淋巴瘤。4-7明確診斷這種情況的唯一方法是通過基因檢測。
關於 Leniolisib
Leniolisib 是 IA 類 PI3K 的 110 kDa 催化亞基的 delta 亞型小分子抑制劑，具有免疫調節和潛在的抗腫瘤活性。leniolisib 抑制磷脂醯肌醇-3-4-5-三磷酸 (PIP3) 的產生。PIP3 作為一種重要的細胞信使，專門激活 AKT（透過 PDK1）並調節多種細胞功能，如增殖、分化、細胞因子產生、細胞存活、血管生成和代謝。與普遍表達的 PI3Kα 和 PI3Kβ 不同，PI3Kẟ 和 PI3Kγ 主要在造血來源的細胞中表達。PI3Kẟ 在調節適應性免疫系統（B 細胞和較小程度上的 T 細胞）以及先天免疫系統（中性粒細胞、肥大細胞和巨噬細胞）的眾多細胞功能中的核心作用強烈表明，PI3Kẟ 是幾種免疫疾病的有效且潛在有效的治療標靶。迄今為止，leniolisib 在健康受試者的第 1 期人體試驗和第 II/III 期註冊授權研究中均具有良好的耐受性。
關於 Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) 是一家全球性生物製藥公司，致力改變患有罕見、使人衰弱和危及生命疾病的患者生活。Pharming 正在商業出售和開發創新的蛋白質替代療法和精準藥物組合，包括處於早期至後期開發階段的小分子、生物製劑和基因療法。Pharming 總部位於荷蘭萊登，遍佈全球的員工，為北美、歐洲、中東、非洲和亞太區 30 多個市場的患者提供服務。如欲了解更多資訊，請瀏覽 www.pharming.com。
前瞻性陳述
本新聞稿包含前瞻性陳述，包括關於 Pharming 的臨床前研究和候選產品臨床試驗的時間和進展、Pharming 的臨床和商業前景、Pharming 有能力克服 2019 冠狀病毒病疫情對其業務開展帶來的挑戰，以及 Pharming 對其預計營運資金需求和現金資源的預期，而上述陳述受到許多風險、不確定性和假設的影響，包括但不限於 Pharming 臨床試驗的範圍、進展和擴展及其成本的後果，以及臨床、科學、監管和技術發展。鑑於這些風險和不確定性，以及 Pharming 向美國證券交易委員會提交的截至 2021 年 12 月 31 日的 2021 年年度報告和表格 20-F 年度報告中描述的其他風險和不確定性，事件和 此類前瞻性陳述中討論的情況可能不會發生，並且 Pharming 的實際結果可能與預期或暗示的結果存在重大不利差異。任何前瞻性陳述僅在本新聞稿發佈之日發表，並且基於 Pharming 截至本新聞稿發佈之日可獲得的資訊。
內幕資料
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參考資料
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